美国国立卫生研究院的研究人员发明了一种新的基因治疗方法，可以保持镰状细胞病和其他遗传性血液疾病患者的生育能力。不孕症是目前治疗镰状细胞病的骨髓移植和基因治疗方法相关的高风险和长期副作用。这是育龄人群不寻求这些疗法的常见原因。
发表在《自然通讯》杂志上的这项研究，描述了一种抗体-药物偶联物(或调理剂)在动物身上的成功试验，这种抗体-药物偶联物专门针对骨髓中的造血干细胞。调理剂在基因治疗中用于去除病变干细胞并使健康干细胞形成。这种名为CD117-ADC的新药物在调节过程中似乎不会损害其他器官。它的毒性比目前用于人类基因治疗的传统药物布苏凡(busulfan)要小。布苏凡可能导致女性卵巢功能衰竭，并可能阻止男性产生精子，导致不育。
研究人员发现，CD117-ADC允许基因修饰细胞的稳健植入，以增加胎儿血红蛋白，这是出生时存在的一种携带氧气的血液蛋白。当用于成人镰状细胞病时，胎儿血红蛋白可以减少与疾病相关的并发症，重新激活和增加其产生是基因治疗的一个有希望的目标。与布苏凡不同的是，这种新的调理剂也被证明可以保持雌性和雄性的生育能力。
10月12日发表在《自然通讯》上的论文“在恒河猴基因治疗模型中使用单剂量CD117抗体-药物偶联物保持生育能力的清骨髓调节”。
John F. Tisdale，医学博士，国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)的细胞和分子治疗分院院长，以及Naoya Uchida，医学博士，该分院的一名工作人员科学家，可以讨论这项研究。
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